from AASJ
βタラセミアは、様々な遺伝子変異によって引き起こされる病気で、βヘモグロビンが作られないため、赤血球ではαヘモグロビンのみが生成される。このため、αHbは凝集しやすく、赤血球の形成過程で細胞死が起こり、赤血球が正常に形成されなくなる。現在の治療法は赤血球輸血だが、輸血による副作用があり、根本的な治療法としては遺伝子治療や骨髄移植が必要とされている。
イタリアの研究では、BCL11A結合部位に遺伝子編集を行うことで治療効果が見られたが、切断部位のストレスや特定の人種に適さない問題があった。中国の研究では、DNAを切断せずにBCL11A配列を塩基編集する方法を開発し、より効果的な治療法を提案している。この方法により、タラセミア患者5人に対して塩基編集した自己幹細胞移植が行われ、輸血が不要になるなど有望な結果が得られた。
今後はさらなる臨床試験を進め、遺伝子編集による治療法の普及が期待される。このような新たな治療法の開発により、患者の生活の質が向上し、タラセミアの治療における可能性が広がることが期待される。
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