パーキンソン病の遺伝子治療法に期待　LRRK2遺伝子抑制治療の第1相試験結果発表（AASJ）

from AASJ

パーキンソン病（PD）は、ほとんどが孤発性であり、シヌクレインが異常凝集することで細胞が傷害され、ドーパミンの分泌が低下して起こる。遺伝子変異によるPDもあり、ParkinやPinkはミトコンドリアの除去に関与し、LRRK2遺伝子変異はリソゾーム活性の低下と関連している。

LRRK2の遺伝子を抑える治療法が開発され、第三相試験が進行中。BiogenがLRRK2に対するanti-sense RNA治療の第1相試験結果を発表。PD患者を対象にASRを髄腔注射し、効果や副作用を評価。ASRは脳全体に広がり、LRRK2タンパク質やリソゾーム活性に影響を与えた。副作用は軽微で効果は個人差があるが、一定の効果がある。

ASRに加え、経口薬も開発中で、患者にとって望ましい治療法として期待されている。脊髄性筋萎縮症では複数の治療法がある中、PDの遺伝子治療においてもどの治療法が最も効果的かは不明。

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