ALK2分子の変異により、筋肉が骨に変化する病気FOPのメカニズムが解明される（AASJ）

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2015年、ALK2分子の変異により、筋肉が骨に変化する病気FOPのメカニズムが解明されました。通常は筋肉修復に関与するアクチビンが、突然変異により骨に変化を促す刺激因子に変化し、骨化を引き起こすことが分かりました。これを防ぐために、ALK2特異的阻害やアクチビンの阻害が有効とされ、リジェネロン社がアクチビンに対する抗体を開発し、患者での効果を示しました。この抗体薬は副作用が少なく、特異性が高いとされており、現在治験が進行中です。

さらに、ALK2機能を特異的に抑制する方法の開発が望まれており、Blueprint Medicine CorporationがALK2特異的な小分子化合物の研究を行い、マウスモデルでの効果を示す薬剤Blu-782を開発しました。この薬剤はALK2に特異的で、副作用の原因となるALK1との結合がないため、効果的な内服薬として期待されています。実験では、Blu-782が異所性骨化を抑制することが確認され、早期投与が効果的であることが示されました。

今後は、この内服薬の臨床応用が期待されています。

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