from AASJ
研究者側から見ると、遺伝性の希少疾患の治療法の開発が進んでいるように感じられます。CRISPR/Casを使った遺伝子編集の臨床試験が成功し、ClinicalTrial Gov.では100近い治験が進行中です。遺伝子治療ではなく薬剤で遺伝子疾患を治療する取り組みも進んでいます。
特に昨年注目されたのはFOP患者において、新しい内服薬が異所性の骨形成を完全に抑制する論文でした。今回紹介するイェール大学の研究では、滑脳症と呼ばれる脳の病気をうつ病の治療薬として開発中の内服薬で治療できる可能性を示しました。
研究ではPIDD1遺伝子を特定し、滑脳症形成過程を調べるためにiPSを使用しています。mTOR経路の異常が特定され、mTOR活性化剤を加えることで脳構造の正常化が見られました。
安全性試験もクリアされたため、滑脳症の治療法として期待されています。
*Disclamer:本キュレーションはAASJからピックおよび自動生成されました。正確な内容や詳細を知りたい方はリンク先の元コンテンツをご覧ください。
Curated. ニュースレター