FDA、血友病Bの遺伝子治療を承認（ScienceDaily）

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FDAが血友病Bの遺伝子治療を承認

血友病Bは、米国で約30,000人（ほとんどが男性）が罹患している遺伝性疾患であるが、新たな治療オプションが登場した。ペンシルバニア医学部のアダム・クーカー博士が率いる最近の研究で、血友病Bの治療における遺伝子治療の有望な結果が示された。この遺伝子治療により、肝臓で血液凝固第IX因子が作られるようになり、血液が凝固し、自然出血のリスクが減少する。

少なくとも1年間の追跡調査の結果、研究参加者は標準的な予防的治療と比較して出血率が71％減少した。FDAはこの遺伝子治療を承認しており、血友病B患者に対する2番目の遺伝子治療となる。この新しい治療法は、血友病患者にとって人生を変える可能性があり、頻繁な輸液の必要性をなくし、病気管理の負担を軽減する。

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