from NatureAsia
プロピオン酸血症という希少な代謝疾患に対するmRNA医薬の初のヒト臨床試験が行われ、一部の患者で症状の改善が見られたことが報告されました。この研究は、Natureに掲載され、12人の患者を対象に行われた予備的な解析で、安全性と治療効果の可能性が示されました。
mRNA医薬は、体内で特定のタンパク質を合成する指令を伝達する治療法で、COVID-19ワクチンなどにも利用されています。プロピオン酸血症は15万人に1人の割合で発症し、現在は直接的な治療法がありません。
mRNA-3927という治療薬はプロピオン酸血症の症状を軽減する効果があり、臨床的有用性がある可能性が示唆されました。今後も臨床試験が続けられ、mRNA医薬がこの疾患に対する有望な治療法となる可能性が期待されています。
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