遺伝子編集法による肝臓治療の可能性を探る研究（AASJ）

from AASJ

CRISPR-CASを使った遺伝子編集は実用段階に入っており、あまり紹介されなくなっていますが、ミラノ・サンラファエロ科学研究所からの論文では、他の遺伝子編集法も含めて肝臓の遺伝子編集、特にエピジェネティック編集について紹介されています。

この研究では、Pcsk9という遺伝子を標的にして、遺伝子編集治療の可能性を探っています。Pcsk9はLDLコレステロールを上昇させる働きを持つため、その機能を阻害することでコレステロールを下げる効果が期待されています。研究では、遺伝子ノックアウトやエピジェネティック編集を用いてPcsk9をサイレンシングする方法を検討し、効果的な治療法を模索しています。

さらに、実験ではZFNという遺伝子編集法を用いてPcsk9のエピジェネティックなサイレンシングを行い、CRISPRよりも効率的な結果を得ることが示されました。今後は、この研究を元に肝臓を標的とした遺伝子編集治療の可能性が広がることが期待されます。

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