from AASJ
2015年、リジェネロンのグループが行った研究で、筋肉が骨に変わる病気であるFOPの治療に有望な成果が報告された。研究では、FOPの特定の突然変異に対してアクチビンという物質に反応する抗体を用いて治療を行い、マウスモデルでの実験でも効果が見られたと述べられている。この成果を受けて、リジェネロンは2015年に患者に対してアクチビン抗体の治験を行う予定であり、FOPの治療法に光が差したとされた。
その後、リジェネロンはアメリカ、イタリア、フランス、ポーランド、カナダ、オランダなど8カ国の患者を対象にした第2相の治験を行い、その結果が9月28日にNature Medicineで発表された。この治験では、抗体治療の効果を評価するために、新たな骨化巣の発生を中心に評価が行われた。その結果、既存の骨化巣の活性を抑制する効果があり、新たな骨化巣の発生もほぼ完全に抑えられることがわかった。
ただし、治療には副作用もあり、特に鼻血や皮膚の感染が50％から80％の患者に見られた。また、事故による死亡例も報告されており、治療との関連性について調査が行われている。治療の安全性については、FOPの変異が副作用に関与している可能性も考えられている。
今後の課題としては、長期的なアクチビンの阻害による問題や、治療対象を広げる方法などが挙げられる。また、より詳細な研究が必要であり、患者とリジェネロンが協力して将来の計画を進めることが重要とされている。しかし、FOPの進行を止める方法が示されたことは大きな進展であり、期待される成果と言える。
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