from AASJ
エモリー大学からの研究チームがALS治療のために開発されたASOを投与した臨床試験の結果が、Cell誌に掲載されました。ALSの原因とされるC9orf72遺伝子の異常な繰り返し配列を分解するASOは、動物実験では効果が期待されていましたが、8人の患者に投与しても臨床的な効果は見られませんでした。
ただし、ASOの脳内への取り込みや分解抑制の効果、転写抑制の程度など、重要なデータが得られました。ASOは脳脊髄液内で検出され、繰り返しペプチドの抑制効果も見られましたが、炎症性サイトカインの誘導も確認されました。
今後の中枢神経系への治療法開発には、この研究が重要な示唆を与えるとされています。臨床効果は見られなかったものの、ASOの取り込みや効果のメカニズムに関する知見は今後の研究に貢献することが期待されます。
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