from AASJ
造血システムの研究は、幹細胞の分化と自己再生を追跡する方法の開発に大きく依存しています。1980年代には、フランスのClaude BassetやカナダのRobert Phillipsがレトロウイルスを造血幹細胞に感染させ、幹細胞の再生と分化を追跡する技術を開発しました。現代では、より洗練されたバーコード法などが使用され、さらに単一細胞レベルでクローンを追跡できるようになりましたが、これらの技術の起源はPhillipsやBassetの方法にあります。
イタリア・ミラノの研究所からの論文では、metachromatic leukodystrophy、Wiskott-Aldrich syndrome、βThalasemiaの患者の自家造血幹細胞に遺伝子を導入し、治療効果や造血システムの回復を追跡しています。この研究では、患者の血液を数年にわたって調査し、遺伝子治療の効果が持続していることを確認しています。
遺伝子治療により、幹細胞に必要な遺伝子が導入され、様々な系統の血液を合成する能力が向上しています。さらに、特定の病気に対応するために、幹細胞は選択的に活性化されています。この研究は、造血系が柔軟にプログラムを変更できることを示しており、遺伝子治療が進歩していることを示しています。
PhillipsやBassetが開発した技術が、ヒトの治療に応用されることは興奮すべきことです。
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