from NatureAsia
「Nature」に掲載された論文では、脳オルガノイドとアセンブロイドを使用して、ティモシー症候群（神経発達障害の一種）に対する遺伝子修正治療法候補を検証しました。ティモシー症候群は重篤な疾患で、心臓の欠陥や自閉症、てんかんなどの症状が特徴です。
研究では、ティモシー症候群に関連するCACNA1C遺伝子を標的とし、変異型チャネルの発現を抑制する戦略を開発しました。その後、患者から採取した幹細胞から作製したオルガノイドを用いてこの戦略を検証しました。
その結果、カルシウムチャネルの欠陥が修正されることが分かりました。この研究は、治療不可能な神経変性疾患や神経発達障害の治療に脳オルガノイドを導入する重要性を示しています。
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