オークランド大学ら、遺伝性血管性浮腫患者の治療において大きな進歩を遂げる（ScienceDaily）

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オークランド大学、アムステルダム大学医療センター、ケンブリッジ大学病院の研究者らは、激しい腫脹発作を特徴とする遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫患者の治療において大きな進歩を遂げた。

研究チームはCRISPR/Cas9療法を利用し、血漿プレカリクレインを産生するKLKB1遺伝子を標的とした。NTLA-2002と呼ばれるこの治療法は、患者の血管性浮腫発作を95％まで効果的に減少させた。この治療法には重篤な副作用や持続的な副作用は認められず、現在、より大規模な第2相試験が進行中である。

この治療法の成功は、他の遺伝性疾患に対する同様の治療法の開発に希望を与えるものである。

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