from AASJ
ライソゾーム病は、ライソゾーム内の酵素の欠損により全身に異物が沈着し、臓器障害を引き起こす疾患である。治療法として酵素補充療法があり、特定の酵素を投与することで有効だが、脳内の症状には効果が及ばない。
ノースカロライナ大学の研究では、X染色体上にあるiduronate-2-sulfatase酵素の欠損を改善するために、トランスフェリン受容体結合ドメインを付加した薬剤「tividenofusp alfa」の治験を行った。この治験では、患者に薬剤を投与し、安全性や効果を調査した結果、患者のほとんどで治療を続けられることが示された。
副作用としては、アナフィラキシーや鉄欠乏性貧血が報告されたが、適切な対策を取ることで管理可能であった。また、治療により脳内の酵素活性が回復し、神経障害の改善や認知能力の向上が見られた。これにより、脳内での治療効果が確認された。
今後は、脳血管関門を通る技術の発展や副作用の管理方法の改善を通じて、他の疾患治療にも応用できる可能性が期待される。
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