遺伝子治療における新技術の開発　- 大きな遺伝子を分割して導入可能に -（AASJ）

from AASJ

遺伝子治療には、大きな遺伝子を導入する際にベクターが必要であり、現在は遺伝子サイズの制限がある。しかし、米国のロチェスター大学からの研究では、リボザイムを使用して大きな遺伝子を分割し、細胞に導入した後に再結合させることで、遺伝子の導入を可能にする方法を開発した。

この方法は、スプライシングとは異なり別々に転写されたRNAを結合することが必要である。研究では、特殊なRtcB酵素を利用してRNAを結合し、スプライシングさせる方法を確認した。さらに、この方法を用いてDysferlinやDystrophinなどの大きな遺伝子をマウスの筋肉に導入し、機能を回復させることが可能であることを示した。

今後は、この方法をさらに改良し、遺伝子の大きさの制限をなくし、効率的に遺伝子治療を行うことが期待される。

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