ALS治療に向けた新たな研究成果 発表（AASJ）

from AASJ

ALSは、TDP-43というRNA結合タンパク質の欠損が関与しており、この欠損によりスプライシングが乱れて異常なタンパク質が生成されます。ロンドン大学の研究では、TDP-43欠損した細胞だけで遺伝子発現が起こるシステムを開発し、ALS治療に応用しようとしています。

研究では、cryptic splicingというメカニズムを利用して、TDP-43欠損時にのみ機能的なmRNAが生成されるようにしました。また、深層学習を用いて遺伝子発現を誘導するカセットを作成し、ALSモデルマウスに導入して成功を確認しました。さらに、CAS9を用いた遺伝子編集においても同様の手法を用いています。

将来的には、TDP-43とRAVER1という遺伝子を融合させることで、TDP-43の正常機能を回復し、異常遺伝子の発現を抑制する可能性があります。この研究は、ALSの治療に向けた重要な進展であり、スプライシングメカニズムを理解することで、新たな治療法が開発される可能性があります。

---

*Disclamer:本キュレーションはAASJからピックおよび自動生成されました。正確な内容や詳細を知りたい方はリンク先の元コンテンツをご覧ください。

+ キュレーション元の記事を読む